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Die 5‑q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) stellte bislang eine kausal nicht behandelbare Erkrankung dar, die durch den Untergang spinaler Motoneurone zu schwersten, fortschreitenden körperlichen Einschränkungen führt. Die monogenetische Ursache in der verhältnismäßig kurzen kodierenden „survival motor neuron“ (SMN)1‑Gensequenz und das Vorliegen von fast identischen Genkopien, den SMN2-Genen, bietet allerdings günstige Voraussetzungen für die Entwicklung neuer Therapieansätze. Während bislang lediglich supportive und palliative Therapiemaßnahmen eingesetzt werden konnten, stehen neue krankheitsmodifizierenden Medikamente nun erstmals zur Verfügung. Nusinersen, ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), ist das erste Medikament, das in Deutschland die Zulassung zur Behandlung der SMA erhalten hat. Weitere Therapieansätze wie die sogenannten „small molecules“ oder die Genersatztherapie werden derzeit noch in klinischen Studien getestet oder warten bereits auf eine Zulassung bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). In diesem Artikel sollen die wichtigsten krankheitsmodifizierenden Medikamente der SMA, die dazugehörigen Studien sowie die damit einhergehenden Herausforderungen dargestellt werden. 5‑q-associated spinal muscular atrophy (SMA) has so far been a causally untreatable disease, which leads to severe, progressive physical restrictions due to the loss of spinal motor neurons. However, the monogenetic cause of the relatively short coding “survival motor neuron” (SMN) 1 gene sequence and the presence of almost identical gene copies, the SMN2 genes, offer favorable conditions for the development of new therapeutic approaches. While previously only supportive and palliative therapies could be used, new disease-modifying drugs are now available for the first time. Nusinersen, an antisense oligonucleotide (ASO), is the first drug that has received approval in Germany to treat SMA. Further therapeutic approaches such as the so-called “small molecules” or the gene replacement therapy are currently still being tested in clinical studies or are already waiting for approval by the European Medicines Agency (EMA). In this article, the most important disease-modifying drugs of SMA, the associated studies and their challenges are presented.