LAUSR

Introduction Le sonidegib, un inhibiteur de la voie de signalisation Hedgehog (IHH), a ete approuve pour le traitement de patients atteints d’un carcinome basocellulaire avance grâce aux resultats primaires de l’etude de phase II BOLT. Ce resume presente les dernieres donnees du suivi a 42 mois des patients atteints d’un CBCla, inclus dans l’etude BOLT traite par sonidegib a la dose approuvee de 200 mg. Une analyse non publiee de la reponse tumorale evaluee selon des criteres de type RECIST appliques au CBC est egalement presentee. Materiel et methodes Le critere d’evaluation principal de BOLT etait le taux de reponse objective (ORR), evalue selon les criteres RECIST modifies (mRECIST) par revue centralisee. Lors du suivi a 18 mois, le taux d’ORR chez les patients atteints d’un CBCla, traites chaque jour par sonidegib 200 mg, etait de 56,1 % [intervalle de confiance (IC) a 95 % 43,3–68,3]. Le protocole de BOLT comprenait egalement une analyse predefinie des donnees selon des criteres de type RECIST appliques au CBC. Selon cette analyse, le taux d’ORR a 18 mois evalue par revue centralise etait de 60,6 % pour sonidegib 200 mg. Des resultats similaires ont ete observes lors du suivi a 30 mois. Resultats Les dernieres donnees non publiees de l’etude BOLT indiquent que le taux d’ORR evalue par revue centralisee selon les criteres de type RECIST appliques au CBC etait maintenu a 60,6 % a 42 mois, avec 21,2 % de reponse complete (CR) et 39,4 % de reponse partielle (PR). Le taux d’ORR selon l’evaluation effectuee par l’investigateur a 42 mois etait de 74,2 % (IC a 95 % : 62,0–84,2). L’analyse de la tolerance a 42 mois a demontre que le sonidegib, a la dose de 200 mg par jour, presente un profil de tolerance acceptable chez ces patients atteints d’un CBCla. Aucune augmentation du nombre de patients ayant arrete le traitement a cause des effets indesirables n’a ete observee entre les analyses realisees a 30 mois et 42 mois. Conclusion En conclusion, le maintien de l’efficacite et de la tolerance du sonidegib, a la dose de 200 mg par jour administree a des patients atteints d’un CBCla, a ete confirme lors du dernier suivi a 42 mois de l’etude BOLT. L’analyse des donnees selon les criteres de type RECIST appliques au CBC a montre une augmentation du taux d’ORR qui persistait lors du suivi a 42 mois.