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El uso de medicamentos en niños presenta peculiaridades debidas al menor conocimiento de sus efectos sobre este grupo de población, las dificultades metodológicas y las limitaciones éticas de la investigación clínica pediátrica. Además, la mayor parte de las enfermedades raras se dan en niños y la disponibilidad de tratamiento farmacológico para ellas es escasa o inexistente. A estas dificultades se añade que, según algunos, el desarrollo de los llamados medicamentos de alto impacto económico, eufemismo para evitar decir muy caros, amenaza la sostenibilidad del sistema sanitario. El panorama puede parecer sombrío, pero un análisis adecuado de la situación permite albergar esperanzas sobre un futuro con más y mejores medicamentos para los pacientes pediátricos. En este número de Anales de Pediatría se publican dos estudios que ayudan a comprender la situación real del uso de medicamentos innovadores. Uno describe el efecto en la vida real de ivacaftor, un fármaco potenciador de la proteína reguladora de la conductabilidad transmembrana en la fibrosis quística, que en ensayos clínicos ha demostrado mejorar el estado nutricional y la función pulmonar. El estudio incluye cuatro niños de entre 6 y 14 años con fibrosis quística y mutación F508del/G551D, seguidos durante una media de 24 meses de tratamiento con ivacaftor. El