Thérapie génique (TG) dans l’amyotrophie spinale de type 1 (SMA1) : suivi à long terme (SLT) de l’essai clinique de phase 1 évaluant l’onasemnogène abeparvovec
Sign Up to like & getrecommendations! Published in 2020 at "Revue neurologique"
DOI: 10.1016/j.neurol.2020.01.111
Abstract: Introduction L’onasemnogene abeparvovec (AVXS-101), une TG a administration unique par voie intraveineuse qui traite la cause genetique principale de la SMA. Objectifs Evaluer la securite et l’efficacite a long terme de l’onasemnogene abeparvovec a forte… read more here.
Keywords: dans etude; onasemnogene abeparvovec; abeparvovec; long terme ... See more keywords