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Published in 2020 at "Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz"
DOI: 10.1007/s00103-020-03165-0
Abstract: Seltene neuromuskuläre Erkrankungen, wie spinale Muskelatrophie und Muskeldystrophie Duchenne, sind Erbkrankheiten, die sich bereits im Kindesalter zeigen. Die Therapieoptionen haben sich in den letzten Jahren entscheidend verändert. Großen Anteil daran haben neue molekulare Therapieansätze, die…
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Keywords:
die;
ren erkrankungen;
neuromuskul ren;
der ... See more keywords
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Published in 2018 at "Der Nervenarzt"
DOI: 10.1007/s00115-018-0599-9
Abstract: ZusammenfassungFortschritte im Verständnis der genetischen Ursachen und pathophysiologischen Prozesse bei neuromuskulären Erkrankungen haben in letzter Zeit zur Entwicklung neuer, innovativer und oft mutationsspezifischer Therapieansätze geführt. Die eingesetzten Methoden umfassen unter anderem die Beeinflussung des Spleißens…
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die;
ren erkrankungen;
neuromuskul ren;
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