Molekulare Therapien bei neuromuskulären Erkrankungen im Kindesalter – Große Hoffnungen und unbekannte Risiken
Sign Up to like & getrecommendations! Published in 2020 at "Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz"
DOI: 10.1007/s00103-020-03165-0
Abstract: Seltene neuromuskuläre Erkrankungen, wie spinale Muskelatrophie und Muskeldystrophie Duchenne, sind Erbkrankheiten, die sich bereits im Kindesalter zeigen. Die Therapieoptionen haben sich in den letzten Jahren entscheidend verändert. Großen Anteil daran haben neue molekulare Therapieansätze, die… read more here.
Keywords: die; ren erkrankungen; neuromuskul ren; der ... See more keywords
Innovative Therapieansätze bei hereditären neuromuskulären Erkrankungen
Sign Up to like & getrecommendations! Published in 2018 at "Der Nervenarzt"
DOI: 10.1007/s00115-018-0599-9
Abstract: ZusammenfassungFortschritte im Verständnis der genetischen Ursachen und pathophysiologischen Prozesse bei neuromuskulären Erkrankungen haben in letzter Zeit zur Entwicklung neuer, innovativer und oft mutationsspezifischer Therapieansätze geführt. Die eingesetzten Methoden umfassen unter anderem die Beeinflussung des Spleißens… read more here.
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